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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (8), com publicação oficial no Diário Oficial da União (DOU), um novo medicamento para o tratamento da mielofibrose, um tipo raro de câncer no sangue. O Vonjo (pacritinibe), de responsabilidade da empresa Pint Pharma Produtos Médico-Hospitalares e Farmacêuticos, é uma terapia de uso oral que atua de forma inibitória no bloqueio das enzimas responsáveis pelo crescimento descontrolado das células sanguíneas e pela inflamação, buscando estabilizar o quadro clínico dos pacientes afetados por essa enfermidade na medula óssea.
Indicação e funcionamento do fármaco
O novo registro da Anvisa é direcionado especificamente a pacientes adultos com mielofibrose primária ou secundária que estejam classificados com risco intermediário ou alto. Há também um critério quantitativo para o uso do Vonjo, sendo indicado para indivíduos com uma contagem de plaquetas abaixo de 50 × 109 /L. A administração do medicamento deve ser feita por via oral, com dosagem recomendada de duas vezes ao dia.
Características da doença
A mielofibrose é um processo reativo e reversível que afeta a medula óssea, sendo comum a distúrbios malignos e benignos. A condição se caracteriza pelo acúmulo de tecido cicatricial (fibrose), com aumento dos depósitos de reticulina e colágeno. Esse processo bloqueia a capacidade do corpo de produzir células sanguíneas saudáveis. Em decorrência dessa falha, os pacientes desenvolvem anemia, fadiga e um aumento anormal do baço (esplenomegalia) ou do fígado (hepatomegalia), além de hematopoiese extramedular e leucoeritroblastose.
A doença pode surgir espontaneamente como mielofibrose primária (MFP), uma neoplasia mieloproliferativa crônica e progressiva, ou como mielofibrose secundária (reativa), quando provocada por outro distúrbio, agente tóxico ou tratamento medicamentoso prévio. A etiologia exata da versão primária é desconhecida, embora esteja frequentemente associada a mutações nos genes JAK2, CALR ou MPL. Não existe um marcador clonal específico identificado até o momento.
Diagnóstico e fatores de risco
O processo de diagnóstico exige uma série de investigações clínicas. Os primeiros exames solicitados incluem hemograma completo com diferencial, esfregaço de sangue periférico e procedimentos invasivos como aspiração e biópsia da medula óssea. Dependendo do quadro, a investigação pode avançar para análise citogenética da medula, ecocardiograma, ultrassonografia do local suspeito e cintigrafia com tecnécio-99.
Os fatores de risco para o desenvolvimento da condição incluem idade igual ou superior a 65 anos, exposição prévia a radiação ou a solventes industriais e a presença de anormalidades citogenéticas. Os sintomas relatados por pacientes vão desde fraqueza, dispneia e palpitações decorrentes da anemia, até sinais constitucionais como perda de peso, suores noturnos, febre baixa, caquexia, coceira (prurido), dores ósseas e articulares, sangramentos e perda auditiva.
Tratamento e prognóstico clínico
A sobrevida mediana de um paciente com mielofibrose primária é estimada em cinco anos, um período muito menor quando comparado a outras neoplasias mieloproliferativas, como a policitemia vera e a trombocitemia essencial. Os óbitos associados à doença ocorrem geralmente devido à falência medular (resultando em infecção, hemorragia ou anemia profunda), insuficiência cardíaca, hipertensão pulmonar ou portal, metaplasia mieloide grave com dano de órgãos e pela transformação da condição em leucemia aguda.
O algoritmo de tratamento varia de acordo com o risco e a presença de sintomas. A observação clínica é o caminho apropriado para pacientes assintomáticos e de baixo risco que não apresentam hiperuricemia ou causa corretiva para anemia.
Para quadros sintomáticos ou de alto risco, a conduta terapêutica passa pelo uso de inibidores de Janus quinase (JAK) associados a cuidados de suporte. O transplante de células-tronco hematopoéticas (alogênico) é atualmente o único tratamento com real potencial de cura. A indicação desse procedimento é recomendada principalmente para candidatos mais jovens e sem comorbidades. Pacientes de risco elevado que têm mais de 70 anos, que possuem outras doenças ou que não são elegíveis para o transplante recebem abordagens focadas no controle da progressão e dos sintomas.
